Acromegalia, nanismo ipofisario e disturbi della crescita: farmaci di nuova generazione e loro applicazioni

L’equilibrio della secrezione ormonale ipotalamo ipofisaria responsabile della crescita corporea si basa su un complesso meccanismo. Nell’acromegalia e nel nanismo ipofisario il disturbo interessa la quantità di ormone della crescita secreto dall’adenoipofisi. Gli obiettivi della tesi sono stati: l’analisi delle ricerche finalizzate all’identificazione tramite alanine-scanning di nuovi analoghi biotecnologici dell’ormone della crescita; la descrizione della terapia farmacologica tutt’ora in uso e di quella futura, seguendo i risultati riportati dai nuovi farmaci (TransCon hGH, Somapacitan, Paltusotine e altri) nei clinical trials e tenendo conto dei requisiti di efficacia, sicurezza e del rapporto costo-efficacia; le modifiche chiave nella genesi di molecole di nuova generazione e l’introduzione di elementi essenziali per prolungarne l’attività. Nonostante i grandi passi avanti compiuti dagli anni ’80 fino ad oggi, la terapia classica rimane ancora il caposaldo nella cura dell’acromegalia e del nanismo ipofisario in quanto gli effetti sul lungo termine dei farmaci di nuova generazione sono tutt’ora sconosciuti e richiedono una stretta attività di follow-up nei pazienti.