Esperienza di real life nell’impiego di ipometilanti e venetoclax nella leucemia mieloide acuta. Casistica monocentrica di 60 pazienti

Venetoclax combined with hypomethilating agents has given new chances of treatment for elderly and/or unfit patients with acute myeloid leukemia. However, the patient population can be very heterogeneous and evidence regarding efficacy and toxicity needs to be collected outside of clinical trials, due to possible selection bias, as to verify its reproducibility in real life. The present study is a monocentric, real-life study, involving 60 patients with acute myeloid leukemia who have received at least one cycle of HMA and venetoclax, either newly diagnosed or resistant/refractory. From the analysis of these patients, evidence has shown that the combination HMA-venetoclax is able to provide patients with a detectable response in a short period of time. This is particularly true for newly diagnosed patients; nonetheless, it also offers patients resistant to intensive chemotherapy a chance of treatment, thanks to which they might be optioned for bone marrow transplant.

Il panorama terapeutico delle leucemie acute mieloidi si è arricchito con l’avvento di Venetoclax che in combinazione con gli ipometilanti ha di gran lunga esteso le opzioni di cura dei pazienti anziani e unfit. Tuttavia, possono accedere a questo trattamento pazienti molto eterogenei fra loro e i dati di efficacia e di tossicità degli studi clinici necessitano inevitabilmente di essere testati al di fuori delle sperimentazioni cliniche soggette a possibili bias di selezione, per verificarne la riproducibilità nel mondo reale. Il presente studio viene condotto in un contesto di “real life”, utilizzando analizzando una casistica monocentrica di 60 pazienti affetti da Leucemia Acuta Mieloide che hanno ricevuto almeno un ciclo di azacitidina/decitabina e venetoclax come terapia di prima linea o in linee successive. Dall’analisi di questa casistica emerge che la combinazione HMA e venetoclax è in grado di ottenere rapidamente risposte obiettive nella maggior parte dei pazienti, in particolare nei pazienti di nuova diagnosi, offrendo tuttavia anche ai pazienti refrattari a tutti i trattamenti intensivi disponibili un’opzione di cura grazie alla quale poter accedere al trapianto di midollo.