Questo mio elaborato si concentra sul diabete mellito di tipo 1 (T1DM) e sul ruolo della terapia cellulare nel suo trattamento. Il diabete mellito di tipo 1 (T1DM) è una malattia autoimmune che colpisce 20 milioni di persone in tutto il mondo e che viene solitamente diagnosticata in giovane età con carenza di insulina. L’aspettativa di vita dei pazienti con T1DM è aumentata notevolmente rispetto a tre decenni fa grazie alla disponibilità di insulina esogena, sebbene sia ancora inferiore a quella delle persone sane. Inoltre, le iniezioni di insulina sono molto impegnative e la compliance del paziente può non essere adeguata, con il rischio che si possano verificare crisi ipoglicemiche potenzialmente fatali. Si può aggiungere che nessun metodo di somministrazione di insulina corrisponde alla capacità del pancreas umano di mantenere in modo affidabile e automatico i livelli di glucosio entro un intervallo ristretto, senza contare che l’assunzione di farmaci come appunto l’insulina, si traduce in genere in una dipendenza dall’assistenza sanitaria per tutta la vita. L’obiettivo della mia tesi è quindi quello di esplorare le terapie endogene cellulari, attualmente in corso di sperimentazione, che verosimilmente rappresenteranno l’approccio futuro al trattamento del diabete di tipo 1. In particolare, la recente ricerca sta investendo le proprie energie nello studio dei seguenti metodi: o incapsulamento cellulare che sta emergendo nel campo dell’immunosoppressione; o trapianto di pancreas e trapianto di isole allogeniche; o trapianto di cellule beta derivanti da cellule staminali: la differenziazione delle cellule staminali è un modo per superare la disponibilità limitata delle isole e il possibile rigetto delle isole non autologhe. In particolare, nell’area della sostituzione delle isole sono state studiate le cellule staminali embrionali umane (hESC), le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) e le cellule staminali mesenchimali. Tra tutti però, solo il trapianto abbinato di rene e pancreas, il trapianto isolato di pancreas e quello di isole trovano un’applicazione codificata in linee guida cliniche.
Nuove terapie cellulari nella cura del diabete
PORTA, VIVIANA
2022/2023
Abstract
Questo mio elaborato si concentra sul diabete mellito di tipo 1 (T1DM) e sul ruolo della terapia cellulare nel suo trattamento. Il diabete mellito di tipo 1 (T1DM) è una malattia autoimmune che colpisce 20 milioni di persone in tutto il mondo e che viene solitamente diagnosticata in giovane età con carenza di insulina. L’aspettativa di vita dei pazienti con T1DM è aumentata notevolmente rispetto a tre decenni fa grazie alla disponibilità di insulina esogena, sebbene sia ancora inferiore a quella delle persone sane. Inoltre, le iniezioni di insulina sono molto impegnative e la compliance del paziente può non essere adeguata, con il rischio che si possano verificare crisi ipoglicemiche potenzialmente fatali. Si può aggiungere che nessun metodo di somministrazione di insulina corrisponde alla capacità del pancreas umano di mantenere in modo affidabile e automatico i livelli di glucosio entro un intervallo ristretto, senza contare che l’assunzione di farmaci come appunto l’insulina, si traduce in genere in una dipendenza dall’assistenza sanitaria per tutta la vita. L’obiettivo della mia tesi è quindi quello di esplorare le terapie endogene cellulari, attualmente in corso di sperimentazione, che verosimilmente rappresenteranno l’approccio futuro al trattamento del diabete di tipo 1. In particolare, la recente ricerca sta investendo le proprie energie nello studio dei seguenti metodi: o incapsulamento cellulare che sta emergendo nel campo dell’immunosoppressione; o trapianto di pancreas e trapianto di isole allogeniche; o trapianto di cellule beta derivanti da cellule staminali: la differenziazione delle cellule staminali è un modo per superare la disponibilità limitata delle isole e il possibile rigetto delle isole non autologhe. In particolare, nell’area della sostituzione delle isole sono state studiate le cellule staminali embrionali umane (hESC), le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) e le cellule staminali mesenchimali. Tra tutti però, solo il trapianto abbinato di rene e pancreas, il trapianto isolato di pancreas e quello di isole trovano un’applicazione codificata in linee guida cliniche.È consentito all'utente scaricare e condividere i documenti disponibili a testo pieno in UNITESI UNIPV nel rispetto della licenza Creative Commons del tipo CC BY NC ND.
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https://hdl.handle.net/20.500.14239/16596