Nuovi Approcci Terapeutici per la Cura dell'Amiloidosi da Transtiretina

In questo lavoro vengono inizialmente riportate le caratteristiche dell’amiloidosi da transtiretina, per poi analizzare i possibili approcci terapeutici utili per la cura della malattia. In particolare viene approfondita una strategia basata sul silenziamento genico del gene mutante che causa la forma più diffusa della patologia, effettuato mediante l’impiego di small interfering RNA, trattandone il meccanismo d’azione e i problemi relativi alla veicolazione. In seguito vengono proposte una serie strategie molecolari utili per la veicolazione degli siRNA, prendendo a modello l’esempio farmaceutico proposto dalla Alnylam Pharmaceutical, basato sull’uso di particolari nanoparticelle lipidiche come vettori. Infine vengono riportati i dati degli studi compiuti sui due farmaci sviluppati dall’azienda e impiegabili per la cura dell’amiloidosi da TTR, valutandone l’efficacia e le prospettive future relative all’impiego.