I farmaci off-label in pediatria: implicazioni, sfide e prospettive

Off-label drug use represents a significant challenge to medical practice and outlines a phenomenon of international and multi-sectoral impact. This thesis aims to explore the off-label use of drugs in pediatrics by analyzing clinical, ethical and regulatory issues. Through a review of the literature and an analysis of current practices, it aims to provide a comprehensive picture of the motivations that drive physicians to such prescriptions and the strategies adopted to mitigate the associated risks. In this context, future prospects for improving the quality, safety and efficacy of pediatric treatments will be examined, including proposals aimed at promoting clinical research in the pediatric population.

L'uso dei farmaci off-label rappresenta una sfida significativa per la pratica medica e delinea un fenomeno di impatto internazionale e multi-settoriale. Questa tesi si pone l’obiettivo di esplorare l'uso off-label dei farmaci in pediatria, analizzando le questioni cliniche, etiche e regolatorie. Attraverso una revisione della letteratura e un'analisi delle pratiche correnti, si intende fornire un quadro esaustivo delle motivazioni che spingono i medici a tali prescrizioni e delle strategie adottate per mitigare i rischi associati. In questo contesto, verranno esaminate le prospettive future per migliorare la qualità, la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti pediatrici, incluse le proposte che mirano a promuovere la ricerca clinica nella popolazione pediatrica.